Exonics Therapeutics streeft naar genezen spierdystrofie met CRISPR

Start-up Exonics Therapeutics wilt DNA modificatie-technologie CRISPR inzetten om de spierziekte Duchenne te genezen. Het bedrijf hoopt met CRISPR een home-run tegen de erfelijke ziekte te hebben gevonden. Patiëntengroep CureDuchenne financiert het project met 5 miljoen dollar.

Nieuwe start-up Exonics Therapeutics wilt proberen Duchenne spierdystrofie te genezen met de hulp van CRISPR, een nieuwe methode om DNA aan te passen. De oorzaak voor Duchenne, het dystrofine-gen, werd dertig jaar geleden ontdekt. De ziekte treft nagenoeg alleen jongens en komt in Nederland bij één op de vierduizend pasgeboren jongens voor. Door de fout in het gen raken jongens verlamd naarmate hun spieren verzwakken. Door met CRISPR de genetische fout te repareren, wilt Exonics proberen de ziekte te genezen.

Muizen succesvol genezen

Aan de universiteit van Texas, bij het Southwestern Medical Center, zijn ze al druk bezig met het inzetten van CRISPR. Eric Olson, een van de medeoprichters en stakeholders van Exonics, is het met collega’s gelukt om muizen te genezen van spierdystrofie dankzij CRISPR. Exonics zal dit onderzoek gebruiken als startpunt. Olson geeft aan dat hoewel de resultaten hoop geven, verdere onderzoeken nodig zijn. De onderzoekers willen eerst succesvol honden of apen genezen, voordat het onderzoeksteam zich op mensen richt. Een tijdlijn werd hiervoor niet gegeven.

Dystrofie gen repareren

Het is Olson en zijn team al gelukt het gen bij muizen te repareren. Het gen repareren bij mensen is echter complexer, zo waarschuwen experts op het gebied van geneesmiddelenontwikkeling. Enige terughoudendheid in enthousiasme is dan ook verstandig. De gen-overschrijvende ingrediënten zijn nooit eerder direct in een persoon geïnjecteerd. Een patiënt met Duchenne zou een injectie krijgen met miljarden virussen, ieder met de instructie het DNA van het dystrofine-gen aan te passen. Pas wanneer voldoende spiercellen hierop reageren, zal de progressie van de ziekte stoppen.

Een ander probleem zijn de vele mutatievormen die kunnen leiden tot spierdystrofie. Olson’s behandeling zal, wanneer het succesvol blijkt te zijn, 13% van de jongens helpen.

Filantropie door ondernemingen

De start-up krijgt vijf miljoen dollar van patiëntengroep CureDuchenne. Dit is het grootste bedrag wat de Californische patiëntengroep ooit in één bedrijf heeft gestoken, wat aangeeft dat er hoge verwachtingen aan de ontwikkelingen verbonden zijn. Het verkrijgen van financiering van ondernemingen en patiëntenorganisatie is een nieuwe trend. Waar het eerder investeerders en grote bedrijven waren die geld in het laatje brachten, zijn dit nu groepen die dicht bij de patiënt staan. Dit zorgt er, volgens Olson, voor dat de behandeling sneller vooruit geholpen wordt. Bovendien richten de meeste bedrijven zich met CRISPR vooralsnog op andere ziektes, als kanker en bloedziekten.