Real-world data uit de dagelijkse zorg kan onderzoek naar nieuwe kankerbehandelingen efficiënter maken. Zorgvuldig geselecteerde en gematchte patiëntgegevens kunnen daarbij dienen als betrouwbaar extern controlecohort naast een gerandomiseerde studie. Dat biedt vooral mogelijkheden voor onderzoek naar behandelingen voor kleinere patiëntgroepen en zeldzame aandoeningen, waar het uitvoeren van klinische studies vaak complex is. Dat blijkt uit het promotieonderzoek van Sjoerd Hermans, arts-promovendus bij Erasmus MC.
Op 2 september verdedigde hij zijn proefschrift ‘Introducing Real-World Data and Multi-state Modeling in Clinical Trials in Acute Leukemia - Benefits and Risks’. Voor zijn onderzoek gebruikte Hermans data van Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (HOVON) en gegevens uit de RONDA-infrastructuur. RONDA is een samenwerking tussen IKNL, Performation en de pioniersziekenhuizen Erasmus MC en Reinier de Graaf Gasthuis.
De resultaten laten zien dat zorgvuldig geselecteerde en gematchte patiëntdata een waardevolle aanvulling kunnen zijn op gerandomiseerd klinisch onderzoek. Daarmee kan real-world data helpen om onderzoek naar nieuwe kankerbehandelingen beter uitvoerbaar te maken.
Betrouwbare resultaten
Gerandomiseerde studies (RCT’s) gelden als de gouden standaard om de werking van nieuwe behandelingen te beoordelen. Maar juist die studies worden steeds lastiger uit te voeren. Nieuwe geneesmiddelen zijn vaker bedoeld voor kleine, specifieke patiëntgroepen, terwijl een RCT veel patiënten, tijd en middelen vraagt. Daardoor groeit de belangstelling voor andere manieren om betrouwbare onderzoeksresultaten te krijgen.
Een mogelijke oplossing is het gebruik van externe controlegegevens, zoals real-world data uit de dagelijkse zorg. Het gaat om gegevens van patiënten die niet deelnemen aan een klinische studie. Internationaal neemt de belangstelling voor deze aanpak toe. Tegelijkertijd is nog niet duidelijk hoe betrouwbaar deze gegevens zijn in vergelijking met de controlepatiënten binnen een gerandomiseerde studie.
RONDA-data als externe controlegroep
Vervolgens onderzocht Hermans of data uit de RONDA-infrastructuur kunnen worden gebruikt als externe controlegroep voor een gerandomiseerde studie. Hij keek daarvoor naar oudere patiënten met acute myeloïde leukemie die deelnamen aan de HOVON-155-studie en een niet-intensieve behandeling kregen.
De patiënten uit de RONDA-data werden zorgvuldig gematcht op onder meer leeftijd, comorbiditeit en risicoclassificatie. Ook gegevens over de behandeling en vooraf vastgestelde bijwerkingen konden worden meegenomen. De geselecteerde RONDA-data lieten vergelijkbare uitkomsten en trends zien als de controlearm van de gerandomiseerde studie.
Veilige infrastructuur als voorwaarde
Voor het gebruik van real-world data is een betrouwbare en veilige infrastructuur essentieel. Met RONDA kunnen patiëntgegevens op een gestandaardiseerde manier worden gekoppeld, zonder dat ze herleidbaar zijn tot afzonderlijke centra. Zo kunnen onderzoekers gegevens met elkaar vergelijken, terwijl de privacy van patiënten wordt beschermd.
De resultaten laten zien dat real-world data een waardevolle aanvulling kunnen zijn op gerandomiseerde studies, mits de gegevens zorgvuldig worden geselecteerd en beoordeeld op vergelijkbaarheid. Dat kan nieuwe mogelijkheden bieden voor onderzoek naar innovatieve behandelingen bij kleine of moeilijk te includeren patiëntgroepen.
Psychiatrie
Ook in andere zorggebieden blijkt de waarde van real-world data. In april van dit jaar schreven we over onderzoek waarbij duizenden MRI-scans uit de dagelijkse zorg werden gebruikt om veranderingen in de hersenen bij psychische aandoeningen in kaart te brengen. Ook daar lieten de gegevens zien dat real-world data nieuwe mogelijkheden bieden voor onderzoek dat dichter bij de dagelijkse praktijk staat.
Voeg ICT&health toe aan Google
Toon meer content van ICT&health in Google Zoeken.
